La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha autorizado la comercialización de tolebrutinib para el tratamiento de personas con esclerosis múltiple secundaria progresiva (EM-SP) que no hayan presentado brotes en los dos años previos. Esta noticia es muy importante y esperanzadora por diferentes motivos, que explico a continuación.
Gracias a la investigación médica, hoy disponemos de medicamentos muy eficaces para controlar la inflamación responsable de los brotes. En la actualidad, la mayoría de las personas con EM consiguen permanecer sin recaídas durante muchos años. Estos fármacos actúan modificando el sistema inmunológico fuera del sistema nervioso central, y evitan así la aparición de nuevas lesiones en el cerebro o medula espinal.
La situación con respecto a la progresión de la discapacidad independiente de los brotes es menos favorable. Aunque algunos tratamientos disponibles tienen cierto beneficio en las formas progresivas de la EM, la necesidad de terapias más eficaces es indiscutible. El tolebrutinib atiende esta necesidad.
En el ensayo clínico, tolebrutinib demostró que reduce un 31% el riesgo relativo de progresión confirmada de la discapacidad en pacientes con EM-SP sin brotes recientes y con una discapacidad importante. La magnitud de este beneficio es clínicamente relevante. Dicho de otro modo, tolebrutinib consiguió retrasar de manera notable el empeoramiento de la discapacidad en un grupo de enfermos para los que las opciones terapéuticas actuales eran muy limitadas.
Como ocurre con cualquier medicamento, tolebrutinib puede provocar efectos indeseables. Dado que algunas personas pueden presentar alteraciones hepáticas al tomar tolebrutinib, es obligatorio realizar análisis periódicos, inicialmente semanalmente.
Otra de las características que hacen especialmente interesante a tolebrutinib es su novedoso mecanismo de acción. A diferencia de la mayoría de los tratamientos actuales, este medicamento actúa directamente dentro del sistema nervioso central. Allí modifica la actividad de la microglía, que son las células del sistema inmunitario exclusivas del cerebro. Cuando la microglía se comporta de manera inadecuada contribuye a la neurodegeneración, que es la responsable, en gran medida, de la progresión de la discapacidad en las personas con EM. Tolebrutinib ejerce su efecto bloqueando una proteína llamada tirosina quinasa de Bruton (TKB), una enzima implicada tanto en la activación de la microglía como de los linfocitos B.
Tolebrutinib no es el único medicamento de esta nueva familia terapéutica. En la actualidad, existen otros inhibidores de la TKB en investigación clínica, con características que podrían mejorar la eficacia y la seguridad. Esta intensidad investigadora sobre los inhibidores de la TKB refleja la importancia que se atribuye a este mecanismo de acción para evitar la progresión de la discapacidad.
En nuestra Unidad de EM del HU Cruces hemos participado en la investigación de la práctica totalidad de los medicamentos actualmente comercializados para la EM, y también hemos sido investigadores en uno de los ensayos clínicos con tolebrutinib. En la actualidad, estamos inmersos en la investigación en sendos estudios con otros dos nuevos fármacos inhibidores de la TKB.
Aunque tolebrutinib ya ha sido autorizado por la EMA, todavía no está disponible en España. Previamente, es necesario completar el proceso administrativo estatal, que puede prolongarse durante varios meses. Este proceso constituye una garantía de que los nuevos fármacos lleguen a las personas tras una evaluación rigurosa de su coste, eficacia y seguridad.
Durante muchos años, el principal objetivo en la EM fue controlar los brotes. Hoy, esta meta está ampliamente conseguida para la mayoría de las personas con EM recidivante remitente. El siguiente gran desafío era frenar la progresión de la discapacidad. La aprobación de tolebrutinib demuestra que ese objetivo resulta alcanzable y abre un nuevo y esperanzador horizonte para las personas que padecen esclerosis múltiple.
Dr. Alfredo R. Antiguedad. Jefe de Neurología Hospital Universitario de Cruces.
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